7月21日,由病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)、尿素循環(huán)障礙之家主辦,博鰲樂(lè)城維健罕見病臨床醫(yī)學(xué)中心、香港維健醫(yī)藥集團(tuán)公益支持的“用愛點(diǎn)亮 平氨成長(zhǎng)”尿素循環(huán)障礙第二屆全國(guó)病友會(huì)在北京成功舉辦。在現(xiàn)場(chǎng),主辦方同時(shí)發(fā)起設(shè)立“中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日”的行動(dòng)倡議,將每年的7月21日定為“中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日”(Chinese UCDs Awareness Day)。同時(shí),多個(gè)與尿素循環(huán)障礙患者社群服務(wù)密切相關(guān)的行動(dòng)方案同場(chǎng)發(fā)布,助力中國(guó)尿素循環(huán)障礙患者整體服務(wù)水平的提升。
在此之前,2023年5月,國(guó)家衛(wèi)健委發(fā)布《第四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》,適用于尿素循環(huán)障礙患者的苯丁酸甘油酯名列其中。6月,口服用苯丁酸甘油酯成功獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審批上市。接連兩個(gè)好消息,充分體現(xiàn)了國(guó)家層面對(duì)兒童罕見病患者用藥,對(duì)尿素循環(huán)障礙患兒藥物可及的高度關(guān)注。尿素循環(huán)障礙患者群體開始受到越來(lái)越多的社會(huì)關(guān)注。
●國(guó)內(nèi)領(lǐng)域大咖齊送祝福 “中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日”正式發(fā)起設(shè)立
在現(xiàn)場(chǎng),來(lái)自全國(guó)各地的患者家庭代表與行業(yè)嘉賓、臨床專家相聚一堂,共同參與和見證本場(chǎng)活動(dòng)。
參考國(guó)際上罕見病工作開展相關(guān)經(jīng)驗(yàn),查閱相關(guān)資料,無(wú)論國(guó)際還是國(guó)內(nèi),目前都沒有針對(duì)尿素循環(huán)障礙疾病而設(shè)立的關(guān)愛日或紀(jì)念日。為了更好地呼吁全社會(huì)關(guān)注該疾病群體,推動(dòng)該疾病的整體工作開展,主辦方特別發(fā)起設(shè)立“中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日”的行動(dòng)倡議,將每年的7月21日定為“中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日”。這一倡議對(duì)于推動(dòng)尿素循環(huán)障礙全方位工作開展具有重要意義。來(lái)自全國(guó)多地的臨床領(lǐng)域?qū)<掖?,通過(guò)視頻形式送上祝福。
為什么是7.21?
每年的7月21日恰逢天氣最炎熱的時(shí)刻,驕陽(yáng)似火,正如尿素循環(huán)障礙病友們頑強(qiáng)不屈的生命力和對(duì)健康的熱切渴望?!?21”音同“一起愛我”,仿若一個(gè)孩子發(fā)出愛的呼喚,呼吁社會(huì)各界愛心人士關(guān)注和關(guān)愛尿素循環(huán)障礙患者。
因此,我們倡議將7月21日定為中國(guó)尿素循環(huán)障礙關(guān)愛日。這不僅僅是一個(gè)紀(jì)念日,更是一個(gè)行動(dòng)的日子。每年的這一天,我們也將聯(lián)合病友、媒體和愛心組織等舉行一系列宣傳和義診活動(dòng),提高公眾對(duì)尿素循環(huán)障礙的認(rèn)知度。
尿素循環(huán)障礙(UCDs)是指一組罕見的遺傳代謝疾病,由于尿素循環(huán)中所需酶或轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白降低或缺乏而導(dǎo)致氨合成尿素發(fā)生障礙,造成過(guò)量的氨蓄積體內(nèi),形成高氨血癥。作為一組罕見的遺傳代謝疾病,尿素循環(huán)障礙疾病長(zhǎng)期缺乏社會(huì)關(guān)注。國(guó)內(nèi)整體診療水平發(fā)展不平衡,有效藥物缺乏,患者日常護(hù)理經(jīng)驗(yàn)缺乏,飲食管理不專業(yè),患者及家庭長(zhǎng)期遭遇病痛的困擾,生活受到嚴(yán)重影響。
過(guò)去一年多的時(shí)間里,尿素循環(huán)障礙之家圍繞信息咨詢、診療協(xié)助、患者科普教育、醫(yī)患交流、公眾宣傳、政策倡導(dǎo)等服務(wù)進(jìn)行了一系列的推動(dòng)工作。本次關(guān)愛日的設(shè)立,將為之后有效提升疾病科普,公眾認(rèn)知,推動(dòng)國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者服務(wù)工作增添新的動(dòng)力。
●主題宣傳片+患者手冊(cè)多措并舉 共推尿素循環(huán)障礙患者服務(wù)多樣化提升
活動(dòng)上,由主辦方精心制作的中國(guó)首部尿素循環(huán)障礙病友家庭主題宣傳片上線發(fā)布。宣傳片通過(guò)對(duì)來(lái)自云南和浙江兩位患兒家庭的記錄,真實(shí)展示了尿素循環(huán)障礙患者的病痛遭遇,以及他們面臨的主要困難。藉此呼吁全社會(huì)關(guān)注尿素循環(huán)障礙疾病,關(guān)愛尿素循環(huán)障礙患者,共同為患者的醫(yī)療診治、藥物可及、社會(huì)保障等水平提高而努力。
此外,《中國(guó)尿素循環(huán)障礙患者手冊(cè)》也同時(shí)發(fā)布。長(zhǎng)期以來(lái),尿素循環(huán)障礙患者群體在國(guó)內(nèi)的受關(guān)注度不高,針對(duì)該群體的患者服務(wù)工作并不完備 。許多患者家庭在遭遇這一罕見病時(shí),由于不能及時(shí)掌握疾病的基本知識(shí)和患者的日常護(hù)理,常常手足無(wú)措,對(duì)孩子的成長(zhǎng)缺乏系統(tǒng)、科學(xué)的照料,影響孩子的日常疾病管理,對(duì)孩子的生長(zhǎng)發(fā)育造成嚴(yán)重危害,給家庭造成沉重的身心負(fù)擔(dān)。
為了更好地推動(dòng)疾病管理水平提升,增強(qiáng)患者家庭對(duì)疾病的管理意識(shí),提升患者自我健康管理以及針對(duì)患者的綜合社會(huì)關(guān)懷服務(wù),主辦方聯(lián)合相關(guān)合作伙伴,并在臨床專家們的大力支持下,特別推出《中國(guó)尿素循環(huán)障礙患者手冊(cè)》。手冊(cè)重點(diǎn)包括疾病介紹、治療問(wèn)題、科學(xué)認(rèn)知等幾大欄目,聚焦疾病知識(shí)科普、治療手段、飲食管理、日常隨訪監(jiān)測(cè),以及具有實(shí)操性的日常疾病護(hù)理指導(dǎo)。手冊(cè)推出將添補(bǔ)國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者群體缺乏科學(xué)、系統(tǒng)疾病管理指導(dǎo)的空白,將更好地幫助患者做好疾病的長(zhǎng)期管理,提升病友們的生活質(zhì)量。
根據(jù)活動(dòng)安排,來(lái)自臨床的多位專家圍繞尿素循環(huán)障礙的診斷與預(yù)防、國(guó)內(nèi)外治療進(jìn)展、疾病長(zhǎng)期管理、康復(fù)干預(yù)等議題進(jìn)行主題分享,并與到場(chǎng)的患者家庭進(jìn)行了深入的互動(dòng)交流,為大家答疑解惑。
本次活動(dòng)的成功舉辦,再一次為推動(dòng)國(guó)內(nèi)尿素循環(huán)障礙患者服務(wù)工作夯實(shí)基礎(chǔ)。隨著本次會(huì)議中多項(xiàng)舉措的落地推進(jìn),尿素循環(huán)障礙的醫(yī)療診治、藥物可及、政策保障等工作,將會(huì)獲得更進(jìn)一步的改變,患者的生活質(zhì)量將有更好的保障。
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